RÉSUMÉ NON TECHNIQUE DU PROJET
Intitulé du projet
Évaluation pré-clinique des nouvelles molécules en thérapies combinés pour améliorer l'efficacité du traitement de la tuberculose.
Identifiant du RNT
NTS-FR-945155 v.1, 23-07-2024
Identifiant national du RNT
Ce champ ne sera pas publié.
Pays
France
Langue
fr
Soumission à l’UE
Ce champ ne sera pas publié.
oui
Durée du projet exprimée en mois.
60
Mots-clés
Tuberculose
Chimiothérapie
nouveaux traitements
modèle murin
Finalité(s) du projet
Recherche translationnelle et appliquée: Troubles infectieux chez l’homme
Objectifs et bénéfices escomptés du projet
Décrire les objectifs du projet (par exemple, répondre à certaines interrogations scientifiques ou à des besoins scientifiques ou cliniques).
L'objectif global des institutions de santé et de recherche représentant les forces de lutte contre la tuberculose, est d’identifier de nouveaux traitements innovants et de trouver des solutions de santé plus adaptées pour contrer la menace croissante de la tuberculose. Par conséquence, il existe une demande croissante pour le développement et le criblage des bibliothèques de nouveaux composés antituberculeux, en amenant jusqu’au phases cliniques les combinaisons les plus intéressantes. Les études d'infection bactérienne chez l'animal sont documentées dans la littérature et sont essentielles pour démontrer l'efficacité des composés antibactériens résultants des criblages In Vitro de ces composés. Notre objectif est de sélectionner les nouveaux composés qui présentent une meilleure activité in vitro contre la bactérie Mycobacterium tuberculosis (Mtb) et de les faire évoluer dans la « pipeline » de développement d’antibiotiques dans le cadre des tests précliniques. Le but global est, donc, d’identifier les composés les plus efficaces par une validation préclinique en modèle animal d‘infection par Mtb. La recherche préclinique permet également d'évaluer la pharmacocinétique et la toxicité des nouvelles drogues dans des conditions d'infection bactérienne. Ces modèles permettent aussi de déterminer les combinaisons de composés et de leurs doses optimales, des schémas de traitement et voies d’administration plus adaptées pour la transposition ultérieure sur les essais cliniques chez l’homme. Dans ce projet nous utiliserons la souris infectée par Mtb comme modèles pré-clinique de tuberculose dans le but d’évaluer l’efficacité des combinaisons de nouveaux composés anti-Mtb potentiellement plus efficaces que les combinaisons d’antibiotiques existants. L'évolution de l'infection par Mtb chez la souris peut être aiguë ou phase chronique, chacune ayant un profil pathologique et histologique distincts. La souris est l‘espèce, "gold standard" utilisée pour tester la chimiothérapie contre la tuberculose. De plus, la caractérisation de certaines cibles cellulaires impliquées dans le mécanisme d’action, l’efficacité thérapeutique et prophylactique des nouveaux traitements et des candidats vaccins peut nécessiter l'utilisation de souris transgéniques.
Quels sont les bénéfices susceptibles de découler de ce projet? Expliquer en quoi le projet pourrait faire progresser les connaissances scientifiques ou quels bénéfices les êtres humains, les animaux ou l’environnement pourraient en tirer à terme. Le cas échéant, distinguer les bénéfices à court terme (pendant la durée du projet) et les bénéfices à long terme (susceptibles d’être obtenus après l’achèvement du projet).
Ce projet a commencé en juillet 2019, ayant des procédures d'expérimentation animale approuvés par les instances éthiques concernés, et a déjà permis de grandes avancées pour les traitements anti-tuberculose. Le consortium a été créé dans le but d'introduire dans les essais cliniques de nouvelles combinaisons de médicaments antituberculeux afin de réduire de manière significative la durée du traitement de la tuberculose sensible aux médicaments. L'un des axes de travail prioritaires est l'évaluation de l'efficacité de nouvelles combinaisons de médicaments antituberculeux dans des modèles précliniques de tuberculose. De plus, ce projet soutient la recherche de nouvelles molécules afin d’améliorer le traitement de la tuberculose. Ces modèles comprennent des modèles de souris immunocompétentes infectées à la tuberculose. L'analyse des données historiques de ces modèles, ainsi que des données cliniques disponibles, indique l'utilité de ces données précliniques pour prédire le temps relatif de guérison clinique des combinaisons de médicaments antituberculeux. La justification du renouvellement de ce projet s’insère dans l’objectif global, qui vise à choisir les meilleurs composés ayant démontrés une activité anti-tuberculose important in vitro et la continuité de les évaluer en phase préclinique. Il permet également d'évaluer la pharmacocinétique, et la sécurité des nouvelles drogues dans des conditions d'infection bactérienne. Ces modèles permettent aussi de déterminer les combinaisons de composés et de leurs doses optimales, des schémas de traitement et voie d’administration plus adaptées pour la transposition ultérieure sur les essais cliniques chez l’homme. Cette justification a été approuvée par les instances dirigeantes de notre établissement ainsi que par celles de nos partenaires, et repose également sur des données solides issues de la littérature scientifique ainsi que les données collectées par le groupe dans les études précédentes. Ainsi nous contribuerons à fournir des traitements innovants et à trouver des solutions de santé adaptées pour contrer la menace croissante de la tuberculose.
Nuisances prévues
À quelles procédures les animaux seront-ils soumis en règle générale (par exemple, injections, procédures chirurgicales)? Indiquer le nombre et la durée de ces procédures.
Au cours des études de manière générale les gestes techniques suivants sont réalisés au cours des procédures : • Infection (1 fois, 1min) intra-nasale sous anesthesie flash • traitement : Injection de composés : - Si voie orale : gavage de 1 à 4 fois par jour (30s par administration) 5 à 7 jours par semaine pendant 1 à 16 semaines maximum sur animal vigil - Si voie intra-veineuse : de 1 à 2 fois par semaine (vigile ou sous anesthésie, 3min) pendant 8 semaines maximum - Si voie intraperitonéale ou sous cutanée sur animaux vigile : quotidienne (30s), de 1 à 3 fois par semaine pendant 8 semaines maximum - Si voie intra-nasale ou intra trachéale 1à 4 fois par semaine (3min par administration) ou 1 fois tous les 3 ou 4 jours pendant 2 semaines - Intramusculaire 1 fois (2min) sur animaux anesthésié • l’efficacité des traitements est evaluée en mesurant la charge bactérienne dans le poumon ou autre tissu : Mise à mort : anesthésie de l’animal (5 minutes) puis mise à mort (qq secondes) • Prélèvements sanguins : Des prélèvements sanguins pourront être réalisés dans certaines études à la veine caudale (20µl) : 3 à 7 prélèvements maximum par jour sur une journée ; Des prélèvements de sang terminaux peuvent être réalisés par voix intracardiaque transcutanée sous anesthésie (1 fois, 1min).
Quels sont les effets/effets indésirables prévus sur les animaux, par exemple, douleur, perte de poids, inactivité/mobilité réduite, stress, comportement anormal, et la durée de ces effets?
Le design d’étude implique les nuisances suivantes pour les animaux : - L’infection qui se fait principalement par administration intranasale sous anesthésie (léger) - Les traitements : qui sont principalement par gavage de 1 à 4 fois par jour sont effectués par des personnes parfaitement formées afin de réaliser un geste précis et rapide afin de limiter la géne. (Acte léger, mais modéré par le cumul) - Manipulation pour pesée 1 à 3 fois par semaine, qui peut entrainer un stress pour les animaux (léger) Manipulation pour Microsampling peut entrainer une gêne et un stress (léger à modéré selon le nombre de prélèvements). Le geste est réalisé le plus rapidement possible afin de limiter les nuissance et en respectant les volumes et fréquences recommandées par le comité éthique. L'infection par la tuberculose chez la souris est rapportée comme indolore. Le développement de la pathologie chez la souris n’engendre pas normalement de signes cliniques. Cependant la réaction inflammatoire et la charge bactérienne au niveau pulmonaire dans la forme aigüe peuvent entrainer une perte de poids, une baisse de l’état générale, une hypoactivité, voire de la prostration, de l’alopécie, poils hérissés, à un certain stade d’avancement de la maladie. Dans nos études, ces signes restent légers à modéré par l’application de Points-limite anticipés adaptés. Si l’infection est contenue, la souris développe une forme chronique, et ne présente aucun symptôme. Dans ce projet, par les connaisances des différents modèles et l’évolution de la maladie (charge bactérienne), les designs sont adaptés afin de limiter les situations où les animaux développent des signes cliniques. De plus, dans les cas rares de modèle ou il y a développement aigue de la maladie, une surveillance renforcée est mise en place dans des potentielles périodes critiques afin de limiter la soufrance des animaux. De plus, comme les traitements peuvent diminuer le développement de la maladie et donc limiter l’apparition de potentielles nuisances chez l’animal, dans certain modèle (aigue) quand le design le permet le groupe non traité ou véhicule n’est pas inclus avec l’objectif de raffinement et reduction).
Quelles espèces et combien d’animaux est-il prévu d’utiliser? Quels sont le degré de gravité des procédures et le nombre d’animaux prévus dans chaque catégorie de gravité (par espèce)?
Espèce
Nombre total
Nombre estimé par degré de gravité
Sans réveil
Légère
Modérée
Sévère
Souris (Mus musculus)
23295
0
0
23295
0
Qu’adviendra-t-il des animaux maintenus en vie à la fin de la procédure?
Espèce
Nombre estimé d’animaux à réutiliser, à replacer dans l’habitat/le système d’élevage ou à proposer à l’adoption
Réutilisé
Replacé dans l’habitat naturel ou le système d’élevage
Proposé à l’adoption
Justifier le sort prévu des animaux à l’issue de la procédure.
L’évaluation de l’efficacité des composés se fait par l’analyse de la charge bactérienne dans les tissus. La nécessité de prélèvements d’organes en fin d’étude dans le design d’étude ne permet pas de garder les animaux. À la fin de chaque étude, les animaux utilisés seront euthanasiés.
Application de la règle des «trois R»
1. Remplacement
Indiquer quelles sont les alternatives non animales disponibles dans ce domaine et pourquoi elles ne peuvent pas être utilisées aux fins du projet.
Mise en œuvre des 3R : Les expériences sont conçues dans le respect des règles des 3R, avec les stratégies suivantes de Remplacement : a) Suppression des tests obsolètes ou redondants, comme la détermination de la dose maximale tolérée de produits administrés, puisque la dose choisie pour chacun de ces composés est determiné au préalable dans des modèle in vitro et différents modèles animaux, including PK, y compris la souche de souris, sans observation de signes de toxicité. b) Jusqu'à présent, aucune méthode respectant pleinement les exigences réglementaires des pays destinataires des produits n'a été mise au point pour remplacer complètement l'utilisation d'animaux dans les procédures expérimentales décrites. En effet, les nouveaux médicaments développés peuvent cibler directement le micro-organisme en le tuant en inhibant des cibles essentielles à sa survie ou en diminuant sa virulence ou cibler l’hote afin de favoriser l’élimination du pathogène par le système immunitaire. A ce jour, aucune methode in vitro de remplacement n’a été mise au point afin de mesurer la virulence et l’impact de la réponse immunitaire.
2. Réduction
Expliquer comment le nombre d’animaux prévu pour ce projet a été déterminé. Décrire les mesures prises pour réduire le nombre d’animaux à utiliser et les principes appliqués pour concevoir les études. S’il y a lieu, décrire les pratiques qui seront appliquées tout au long du projet pour limiter le plus possible le nombre d’animaux utilisés sans perdre de vue les objectifs scientifiques. Ces pratiques peuvent notamment consister en études pilotes, modélisation informatique, partage et réutilisation des tissus.
Les expériences sont conçues dans le respect des règles des 3R, dont la Réduction. Bien que ces modèles soient largement publiés avec principalement de 4-8 animaux par timepoints en fonction du design et de l’espèce animale. Le schéma expérimental des tests de ce projet a fait l’objet d’une revue par des biostatisticiens afin de calculer au plus juste le nombre d’animaux à utiliser tout en permettant un support au dossier réglementaire CTD (Common Technical Document). Ce qui a confirmé le nombre d’animaux utilisés. De plus, à chaque nouvelle étude, le nombre de timepoints, le nombre de groupe et le nombre d’animaux est adapté en fonction des connaissances sur les modèles et composés testés. Pour les nouveaux produits avec potentiel efficacité anti-Mtb, le développement et la validation d'essais in vitro permet d’identifier les composés le plus actifs et de réduire la quantité de composés à être testés in vivo. Certains designs d’étude permettent d’éviter l’utilisation de groupe témoin non traité et «groupe véhicule» ; ce qui permet encore de réduire le nombre d’animaux utilisés. L’efficacité des composés n’est comparée qu’au groupe contrôle positif. En fonction du design, avec ce nombre d’animaux, nous pourrions faire environ 125 études toutes procédures confondues.
3. Raffinement
Donner des exemples des mesures spécifiques qui seront prises (par exemple, surveillance accrue, soins postopératoires, gestion de la douleur, entraînement des animaux) pour réduire au minimum les effets sur le bien-être des animaux (les nuisances causées). Décrire les mécanismes permettant d’intégrer de nouvelles techniques de raffinement pendant la durée de vie du projet.
Enfin, la strátégie 3R utilisé pour le Raffinement pour les expériences : a) Les animaux seront hébergés en groupe dans des cages, au maximum 6 animaux par cage, contenant des dispositifs d’enrichissement, dans des locaux appropriés, conformes aux standards réglementaires et suivis par un personnel spécifiquement formé et compétent. b) Raffinement des manipulations pour limiter le stress des animaux : Les experimentateurs sont formés afin d’appliquer les méthodes dans les conditions les moins contraignantes pour les animaux (préhension (soft handling), gavage rapide par personnes expérimentées). Toute manipulation considérée comme invasive et/ou stressant pour l’animale sera faite sous anesthésie. c) Les signes cliniques seront observés quotidiennement : perte de poids, érection des poils et altération de la posture, isolement, vocalisation lors de la manipulation, positionnement des vibrisses. Si les animaux présentent une perte de poids de jusqu'à 10%’ par rapport à son poids initial, une observation renforcée sera faite et l’apport hydrique en gel ou de nourriture sera ajouté au fond de la cage afin de faciliter l'accès des animaux à l'eau et la nourriture. Si les animaux présentent au moins trois de ces signes, ou une perte de poids jusqu’à 20% l’animal sera sacrifié.
Expliquer le choix des espèces et les stades de développement y afférents
L’animal de laboratoire permet de mimer au mieux les caractéristiques de la pathologie chez l’homme. Bien qu'il n'existe pas de véritable réservoir animal pour Mycobacterium tuberculosis, de nombreuses espèces animales sont susceptibles d'être infectées, dont la souris, le lapin et le cochon d'Inde. La souris Mus musculus présente plusieurs avantages comme modèle d’infection par Mtb. Sa facilité de conservation, d'élevage et de reproduction, la vaste collection de souches consanguines représentant une population de clones génétiques, et les outils scientifiques et de santé plus disponibles, adaptés, et transposables à l’homme permettent une analyse solide des données expérimentales. Les souris sont âgées de 4-6 semaines à la livraison, et au moins 6 semaines à l’infection afin d’avoir un système immunitaire mature avec un poids autour de 20 grammes afin de permettre des infections et des traitements homogènes des lots d'animaux. Il s’agit de rongeurs matures et adultes.
Projet retenu pour une appréciation rétrospective
Projet retenu pour AR?
Délai pour AR
Raisons de l’appréciation rétrospective
Prévoit des procédures sévères
Utilise des primates non humains
Autre raison
Explication de l’autre raison de l’appréciation rétrospective
Champs supplémentaires
Champ national 1
Ce champ ne sera pas publié.
Champ national 2
Ce champ ne sera pas publié.
Champ national 3
Ce champ ne sera pas publié.
Champ national 4
Ce champ ne sera pas publié.
Champ national 5
Ce champ ne sera pas publié.
Date de début du projet
Ce champ ne sera pas publié.
Date de fin du projet
Ce champ ne sera pas publié.
Date d’approbation du projet
Ce champ ne sera pas publié.
Code CIM 1
Ce champ ne sera pas publié.
Code CIM 2
Ce champ ne sera pas publié.
Code CIM 3
Ce champ ne sera pas publié.
Lien vers la version précédente du RNT en dehors du système CE